Cum încearcă CTF să salveze medicamentele de boală rară de la farmacie

Această situație paradoxală, în care potențiale salvări de vieți sunt lăsate să se piardă în arhivele corporatiste

Bakker a reușit să convingă compania Pfizer să licențeze un medicament abandonat către SpringWorks Therapeutics, o filială înființată în 2017. Companiile farmaceutice majore achiziționează biotehnologii mai mici pentru a obține accesul unui anumit candidat, dar renunță la restul proiectelor.

În cadrul Pfizer, Freda Lewis-Hall și Lara Sullivan au susținut medicamentul după ce au discutat cu Bakker. Medicamentul, Gomekli, a fost aprobat de FDA anul trecut, iar SpringWorks a fost achiziționat de Merck KGaA pentru 3,4 miliarde de dolari. Cu toate acestea, extinderea acestei abordări devine dificilă.

Această situație paradoxală, în care potențiale salvări de vieți sunt lăsate să se piardă în arhivele corporatiste, este o consecință directă a modelului de afaceri dominant în industria farmaceutică. Accentul pus pe profitabilitate, în special în cazul medicamentelor destinate unor grupuri mici de pacienți – caracteristic afecțiunilor rare – face ca investițiile în cercetare și dezvoltare să fie adesea limitate la domenii cu un potențial de rentabilitate mai mare.

Costurile dezvoltării unui medicament sunt enorme, iar dacă numărul de pacienți potențiali este redus, recuperarea investiției devine improbabilă, chiar și cu prețuri ridicate.

Problema este amplificată de complexitatea reglementărilor și a proceselor de aprobare a medicamentelor.

Obținerea autorizației de punere pe piață necesită studii clinice ample și costisitoare, iar companiile farmaceutice pot considera că efortul nu merită pentru afecțiuni rare, unde recrutarea pacienților pentru studii este dificilă.

În plus, după aprobare, menținerea medicamentului pe piață implică costuri continue legate de monitorizare, farmacovigilență și actualizarea informațiilor despre produs.

Un alt aspect crucial este îmbunătățirea accesului la informații despre medicamentele abandonate.

Ce se întâmplă cu medicamentele abandonate?

Companiile farmaceutice ar trebui să fie obligate să publice o listă completă a medicamentelor pe care le-au scos din portofoliu, împreună cu datele relevante despre eficacitate și siguranță.

Această transparență ar permite cercetătorilor și altor companii să evalueze potențialul acestor medicamente și să le dezvolte în continuare.

Deși cazul Gomekli reprezintă un succes remarcabil, este important de reținut că acesta este o excepție de la regulă. Pentru a rezolva problema medicamentelor abandonate, este nevoie de o schimbare fundamentală în modul în care industria farmaceutică abordează afecțiunile rare.

O colaborare mai strânsă între companii, fundații, agenții de reglementare și pacienți este esențială pentru a asigura că potențialele tratamente ajung la cei care au nevoie de ele.

Este o chestiune de etică, dar și de responsabilitate socială.

Această situație este agravată de faptul că multe afecțiuni rare sunt diagnosticate tardiv sau incorect, ceea ce întârzie accesul la tratament și reduce șansele de supraviețuire. Lipsa de conștientizare a acestor boli în rândul medicilor și a publicului larg reprezintă o barieră suplimentară. Investițiile în educație și formare profesională sunt cruciale pentru a îmbunătăți diagnosticarea precoce și a asigura o îngrijire adecvată a pacienților cu afecțiuni rare.

În plus, este necesară o mai bună coordonare a serviciilor de sănătate și o abordare multidisciplinară, care să implice medici de diferite specialități, geneticieni, psihologi și asistenți sociali.