Speranță nouă pentru bolile cerebrale rare: Terapia cu hipoxie

Reducerea oxigenului poate salva copiii cu sindromul Leigh

Cercetătorii de la un institut biomedical de renume au anunțat, pe 8 iulie 2026, o descoperire majoră: expunerea controlată la niveluri scăzute de oxigen poate îmbunătăți semnificativ starea copiilor care suferă de boli cerebrale mitocondriale severe. Această abordare inovatoare, numită terapie prin hipoxie, vizează efectele toxice ale excesului de oxigen în creier, un factor cheie în afecțiuni precum aciduria 3-metilglutaconică (3-MGA) și sindromul Leigh.

Echipa de cercetători a descoperit că perioadele scurte de oxigen redus declanșează căi celulare care cresc eficiența mitocondrială și protejează neuronii de deteriorare. Chiar și o expunere scurtă, intermitentă, a fost suficientă pentru a schimba echilibrul metabolic spre reparație, în loc de degenerare. Elena Ramirez a explicat că hipoxia activează factorul de inducție a hipoxiei (HIF), o proteină care crește în timpul privării de oxigen și care ajută la protejarea celulelor.

Studiile efectuate pe animale au arătat rezultate promițătoare. În modelele de șoareci cu 3-MGA, animalele care au primit terapia prin hipoxie au înregistrat o creștere cu 40% a supraviețuirii și o îmbunătățire notabilă a funcției motorii. O sesiune zilnică de două ore de hipoxie la 10% oxigen a fost suficientă pentru a produce beneficii durabile, fără a provoca efecte adverse. Beneficii similare au fost observate și în cazul sindromului Leigh.

Noile constatări sugerează că această metodă ar putea deveni o terapie suplimentară viabilă, indicând o legătură directă între reglarea oxigenului și patologia bolilor. Cercetătorii au raportat, de asemenea, că tratamentul a redus acumularea de metaboliți toxici care caracterizează 3-MGA, întărind legătura dintre reglarea oxigenului și progresia bolii.

Întrebări frecvente

Sindromul Leigh, o tulburare neurodegenerativă progresivă, a reprezentat mult timp o provocare pentru clinicieni din cauza debutului rapid și a opțiunilor terapeutice limitate. Această nouă abordare oferă o rază de speranță pentru pacienți și familiile lor.

Ce este terapia prin hipoxie? Este un protocol medical controlat care reduce temporar nivelul oxigenului pentru a activa căile celulare protectoare, în special cele care implică proteinele HIF.

Cât de curând ar putea deveni această terapie disponibilă pe scară largă? Dacă studiul multicentric planificat confirmă beneficiile inițiale, aprobarea reglementară ar putea urma în câțiva ani, ajungând potențial la pacienți până la începutul anilor 2030.

Este tratamentul cu oxigen scăzut sigur pentru copii? Studiile primare pe animale și pe oameni sugerează că sesiunile scurte, intermitente, sunt bine tolerate, dar datele de siguranță cuprinzătoare vor proveni din proiectele clinice viitoare.